Livre d'or

          
      Au cours des dernières années, des avancées considérables ont été réalisées sur la connaissance des médicaments physiopathologiques (étude des troubles qui surviennent dans le fonctionnement des organes au cours d’une maladie) à l’origine de la mucoviscidose.

Parallèlement, la découverte de nouvelles pistes pour corriger ces défauts laisse entrevoir de nouveaux espoirs en terme de stratégie thérapeutiques innovantes pour combattre la maladie

La période scientifique actuelle est unique. Jamais, jusqu’à présent, autant de piste thérapeutique n’ont été explorées.

L’augmentation du nombre de Laboratoires travaillant sur la maladie et le nombre croissant de nouvelles molécules testées donnent le droit d’espérer des progrès thérapeutiques d’importance au cours des 10 prochaines années.

Vaincre la Mucoviscidose continuera de soutenir financièrement la recherche et de développer les initiatives des chercheurs.

Le test néonatal est obligatoire depuis 2002. 
Il regroupe plusieurs maladies : phénylcétonurie, hypothyroïdie congénitale et l'hyperplasie des surrénales. On recherche aussi la drépanocytose pour les bébés dont les parents sont originaires des pays africains. 

Pour la recherche de la muco, l'autorisation des parents est obligatoire car il s'agit d'une maladie qui nécessite une étude des gènes du bébé, en cas de résultat positif. 
En principe, la muco fait partie des maladies dépistées à la naissance dans toutes les maternités de France.
A 3 jours de vie, un dosage de Trypsine immunoréactive sur un prélèvement sanguin est effectué. 
Le prélèvement sanguin est fait par une piqûre sur le talon ou sur le dos de la main. 
Si les résultats sont positifs, les parents sont contactés (pour la muco, il faut compter environ 1 mois après le test). Ensuite, Test à la sueur pour "compléter" le dossier. 

Il faut savoir que le dépistage est récent (2002) et qu'il n'est pas parfait, la maladie étant très complexe. C'est pour cela d'ailleurs que d'autres formes de dépistages seront sûrement mises en place dans les années qui viennent. 

Les faux positifs sont trop fréquents. 
Les faux négatifs sont rares, mais ... c'est déjà arrivé.

Le « AirHelp »

C’est un nouvel appareil d’aide au désencombrement des bronches.

Il est basé sur la propriété de thixotropie du mucus bronchique. Sur le temps expiratoire, il applique une variation de pression à une fréquence d'environ 12Hz. Le mucus est alors liquéfié et peut-être plus facilement expectoré.

Il a été inventé par un français, Patrick Sangouard, professeur associé de micro-électronique, chercheur à l'IESIEE, docteur en physique, qui avait promis à ses deux fils décédés de la muco, de tout tenter pour trouver un appareil susceptible d'aider les enfants atteints de cette maladie.
Cet appareil a été testé dans sept hôpitaux français avec des résultats très encourageants qui montrent une quantité de mucus expectoré supérieure de 25% en moyenne à celle d'une kinésithérapie respiratoire classique.

Lors du concours Lépine, en mai 2006, le AirHelp a reçu un prix d'honneur de la C.C.I.P. (Chambre de Commerce et d'Industrie de Paris) et un jeton d’or. Il va enfin pouvoir être reconnue par le monde médical et scientifique.

 Philippe Nussbaumer et Patrick Sangouard

Afin d’obtenir des résultats statistiquement fiables et incontestables, des tests cliniques rigoureux sont programmés début 2007.
L'association Mucoviscidose Innovation s'est engagée dans la lutte contre la mucoviscidose, elle met en place un essai clinique rigoureux  pour ce dispositif original de désencombrement bronchique.
Les tests précédents ont montré des résultats très encourageants, et les avis des professionnels de la santé confirment  que cet appareil mérite d’être évalué dans des conditions rigoureuses.
La cible et le mode d’emploi précis de l’appareil ainsi que les contre indications seront déterminées par les médecins et communiqués le moment voulu. 

Le principe de l'efficacité du AIRHELP réside dans le fait qu'il allie 2 techniques:
- la fluidification du mucus bronchique en utilisant la thixotropie de ce dernier.
- la création d'une toux efficace pendant l'expiration. (Aspiration forcée non invasive)

 Pour info :Le mucus bronchique, un fluide thixotrope
Le mucus respiratoire peut être considéré comme un gel capable à la fois de s'écouler comme les liquides (viscosité) et de se déformer comme les solides (élasticité).Le transport du mucus par le tapis muco-cillaire dépend notamment de ces propriétés de visco-elasticité. D'autres entrent en jeu :filance et propriétés de surface. Dans la mucoviscidose, la viscosité est trop élevée.
Mais ce mucus est thixotrope, c'est à dire que sa viscosité peu changer. In vitro lorsqu'on fait subir des oscillations de fréquence adaptée à du mucus prélevé chez des patients atteints de pathologies respiratoires chroniques, sa viscosité diminue pour se rapprocher de la viscosité du mucus des individus sains.

 A consulter : http://www.mucoviscidose-innovation.org

(Article rectifié à la demande de Philippe Nussbaumer, Président de Mucoviscidose Innovation)

VIENNE, Autriche, et CHAPEL HILL, Caroline du Nord, Article daté du 7 Mars 2007:  

AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan) et Lantibio, Inc. (Lantibio) ont annoncé aujourd'hui les résultats finaux positifs de leur essai de phase II en double aveugle avec comparaison contre placebo du Moli1901, composé expérimental destiné au traitement de la mucoviscidose.
L'essai, réalisé dans plusieurs centres en Europe, a été conçu pour étudier l'innocuité et le niveau de tolérance du Moli1901 inhalé chez des adolescents (âgés de 12 ans ou plus) et des adultes atteints de mucoviscidose.
L'essai portait d'abord sur 9 sujets âgés de 16 ans et plus (phase I), puis sur 9 sujets âgés de 12 à 16 ans (phase II).
L'innocuité et le niveau de tolérance ont été déterminés grâce à une évaluation au spiromètre de la fonction pulmonaire, des signes vitaux, l'oxymétrie du pouls, des examens physiques, des tests de laboratoires cliniques, des électrocardiogrammes (ECG) et par le suivi des effets indésirables.
L'efficacité a été déterminée en évaluant la fonction pulmonaire avant et après le traitement grâce à la mesure du volume expiratoire maximal par seconde (FEV1), la capacité vitale forcée (FVC) et le débit expiratoire maximal de 25 à 75 % de la FVC. La tolérance à l'exercice et la qualité de vie ont également été contrôlées.
Les résultats de l'essai ont démontré que les sujets âgés de 12 ans et plus tolèrent l'administration quotidienne du Moli1901 pendant plus de 28 jours au moyen d'un dosage quotidien par inhalation.
L'analyse des données n'a pas révélé de problèmes inattendus en matière d'innocuité. Par ailleurs, aucune trace du Moli1901 n'a été détectée dans le plasma des sujets, ce qui indique que le médicament présente une absorption systémique faible ou nulle.
Même si l'essai n'avait pas pour objet de démontrer l'efficacité du Moli1901, les patients qui en ont reçu 2,5 mg par jour ont affiché une amélioration significative de la fonction pulmonaire, démontrée par la mesure du volume expiratoire maximal par seconde (FEV1), mesure standard de la capacité pulmonaire des patients souffrant de mucoviscidose.
La variation FEV1 médiane du jour 1 à l'évaluation finale au jour 56 était de -3 % dans le groupe du placebo et de 2 % dans le groupe du Moli1901 (test Wilcoxon, p=0,0217).
D'autres améliorations remarquables chez les patients recevant le Moli1901 ont été observées quant à la perception subjective qu'ils ont de leur état de santé, mesurée par le questionnaire Quality of Life adapté à la mucoviscidose.
Ces premiers indices concernant l'efficacité d'une thérapie au Moli1901 sont extrêmement encourageants pour les patients atteints de mucoviscidose et pour AOP Orphan , explique le docteur Rudolf Widmann, PDG d'AOP Orphan Pharmaceuticals AG. : « Nous sommes ravis du progrès rapide de notre programme de mise au point qui a déjà entamé la prochaine phase des essais visant à confirmer l'efficacité et l'innocuité. »
Le docteur Luis Molina, PDG de Lantibio, Inc. souligne également : « Nous nous réjouissons des résultats de cet essai. Nous attendons avec impatience les résultats des prochains essais d'AOP Orphan et les démarches administratives qui auront pour but d'enregistrer le traitement dans des régions clé, notamment aux Etats-Unis »

 A propos du Moli1901
Dans les cas de mucoviscidose, l'absence ou le dérèglement du gène CFTR du canal chlorure entraîne une rétention des ions de chlorure et de l'eau dans les cellules épithéliales respiratoires. Ce phénomène débouche sur un contenu hydrique altéré du liquide des voies respiratoires (ASL), entraînant la sécrétion d'un mucus épais, une inflammation et une infection des poumons atteints de ce mal.
Moli1901 est un peptide 19-residue polycyclique stable fruit de la fermentation de la Streptomyces cinnamoneum. Lors d'essais publiés précédemment, Moli1901 s'est révélé capable d'accroître le déplacement du chlorure et la sécrétion de fluide lors de son application in-vitro aux cellules épithéliales des voies respiratoires et la perméabilité du chlorure dans les cellules épithéliales nasales de sujets sains et de sujets atteints de mucoviscidose.
En outre, des expériences sur des animaux ont démontré que Moli1901, qui accroît le volume d'ASL, était lentement éliminé du poumon et ne s'accumulait pas de façon sensible dans d'autres tissus. Les résultats d'un essai thérapeutique précédent réalisé par AOP Orphan en Europe présentés oralement et sous forme d'affiche à la 20ème conférence annuelle sur la mucoviscidose en Amérique du Nord, à Denver, dans le Colorado, du 2 au 5 novembre 2006, indiquaient que le dosage du Moli1901 pendant 5 jours consécutifs par inhalation améliorait la fonction pulmonaire selon une amplitude fonction de la dose.

Il faudra encore du temps avant de savoir si cette molécule peut aider dans le traitement contre la Mucoviscidose mais cette piste est tout de même bien encourageante. A suivre donc…  

Source :  http://www.prnewswire.co.uk/cgi/news/release?id=192409