Livre d'or

32ème conférence européenne sur la mucoviscidose à Brest

Du 10 au 13 juin à Brest, 1500 soignants et chercheurs européens se sont réunis pour faire le point sur les dernières avancées scientifiques sur la mucoviscidose.

Interview de Preston Campbell, Vice président des affaires médicales de la Cystic Fibrosis Foundation (CFF)

Les essais cliniques en cours aux Etats-Unis. Focus sur le Vertex.

Il y a de nombreux essais cliniques aux Etats-Unis, plus de 2 douzaines d’essais cliniques sont en cours et nombre d’entre eux s’intéressent au traitement de l’origine de la maladie. C’est important parce que, depuis la découverte du gène de la mucoviscidose il y a 20 ans, nous sommes arrivés à un point où nous concentrons nos efforts sur la correction du défaut de base du gène défaillant de la mucoviscidose ou de la protéine.
Pour nous à la fondation USCF (Cystic Fibrosis Foundation), les 2 essais les plus importants sont les programmes Vertex que nous avons démarré il y a 10 ans et qui suivent 2 stratégies. La première consiste à accroitre la fonction des protéines de la Mucoviscidose qui sont dans la partie active  de la cellule grâce à des activateurs comme le VX770. Je suis heureux d’annoncer que ce médicament a déjà entamé son dernier essai clinique soit la phase 3 des essais cliniques. Les patients qui prennent ce médicament vont nous aider à déterminer s’il est sûr et efficace et si oui ou non, il devrait être pris par les patients atteints de mucoviscidose. Les résultats des premiers essais sont très encourageants. Par exemple, nous savons qu’in vitro, le médicament corrige la fonction protéine qui atteint jusqu’à 50% de son fonctionnement normal et que rétablir la fonction à hauteur de 10 à 25% semble suffisant. Les patients qui ont pris ce médicament ont vu la concentration de chlore dans leur sueur – vous savez que le test de la sueur est le moyen de diagnostiquer la mucoviscidose parce qu’il mesure le dysfonctionnement de la protéine défaillante – la concentration de chlore chez ces patients est passée de pathologique à normale soit de 100 à 50 millilitres par litre. Il est donc très surprenant, presque incroyable que ces résultats se soient produits. En plus d’une amélioration des fonctions pulmonaires, les patients se sentaient mieux. Ce sont des premiers résultats prometteurs et nous avons l’espoir que la phase 3 va montrer que le médicament est sûr et efficace pour les patients. Cela aura un impact pour 10% peut-être même 20, 30 ou 40% des patients atteints de mucoviscidose.
Cependant, la mutation plus répandue aux Etats-Unis mais aussi en France est la mutation Delta F508. Cette mutation est différente parce que nous avons besoin de déplacer la protéine dans la partie active de la cellule. Le médicament Vertex 809 a été conçu pour déplacer la mutation  Delta F508 dans la partie active de la cellule. Les tests In Vitro en laboratoire nous montrent une correction d’environ 15%. Nous avons commencé la phase 2 des essais cliniques, les patients sont en cours de recrutement pour la phase 2, ainsi nous saurons si le médicament est suffisant pour traiter les patients  atteints de la forme la plus répandue de la mucoviscidose et causée par la mutation Delta F508. En quelque sorte c’est comme si  avions un As en réserve dans notre jeu.
Ce que je veux dire par là c’est que le médicament restaure les fonctions de la protéine à hauteur de 15%, si nous ajoutons un activateur comme le VX770, nous obtenons une restauration de 35% en laboratoire. Nous pensons vraiment que si le VX809 seul n’est pas suffisant, l’addition du VX770 peut nous mener vers le succès.
J’aimerais ajouter que nous ne nous concentrons pas uniquement sur cela, nous avons aussi 7 antibiotiques en développement.

Nous avons d’autres thérapies pour le traitement de l’origine, comme la molécule PTC124, mais aussi des composés qui shuntent la protéine défaillante comme le Denufosol en apportant des fluides dans les voies respiratoires sans utiliser la protéine CF.

La recherche avance, continuons le combat !!

La mucoviscidose est liée à une mutation survenant sur un gène commandant la synthèse d’une protéine indispensable au bon fonctionnement des cellules tapissant les bronches et les cavités nasales, la protéine CFTR.

La recherche a permis de mettre en évidence plus de 1 500 mutations différentes à l’origine de la maladie.

Dans 10% des cas environ l’anomalie génétique responsable est une mutation stop (ou non-sens) qui entraîne une impossibilité de la « lecture » du code contenu dans le gène et donc la synthèse de la protéine CFTR.

Plusieurs équipes dans le monde ont démontré depuis quelques années qu’un antibiotique banal et facilement disponible, la gentamycine, avait la propriété de permettre la lecture du code malgré la présence d’une mutation stop.

Des chercheurs de plusieurs centres ont montré que la gentamycine ne permettait de restaurer la lecture normale du gène CFTR que pour certains types de mutations stop mais était efficace sur des cellules de malades mises en culture, elle permettrait aussi d’améliorer l’état respiratoire des patients lorsqu’elle est administrée en perfusion.

Ces recherches pourraient être utiles pour le traitement d’autres maladies génétiques rares dues à une mutation stop.

Il convient toutefois de souligner le caractère encore expérimental de ces travaux et le fait que ce type de traitement ne pourrait, en tout état de cause, être efficace que chez un nombre limité de patients souffrant de mucoviscidose.

Source :
http://www.fondation-groupama.com/sante/decouvrir_actualite/articles/sur_la_voie_dun_traitement_pour_certaines_formes_de_mucoviscidose/p-8/art_id-521?xtmc=mucoviscidose%26xtcr=55

L’adhésion annuelle à l’association est de 35 euros pour une famille (25 pour une personne). Cet argent sert notamment à la réalisation d’une revue trimestrielle d’informations sur les avancées médicales et les événements marquants de la vie associative.

Je ne résiste pas à vous faire part de l’article publié dans le numéro 121 de mai 2009. Notre Président Jean Lafond donne, dans un entretien avec Patricia Bareau, le ton du combat qui nous anime tous contre la Mucoviscidose. La lecture peut paraître longue mais elle vous donnera un aperçu de notre détermination à vaincre la mucoviscidose. 

Comment qualifiez-vous l'assemblée générale 2009, en quoi était-elle particulière ?

Jean Lafond : Cette assemblée 2009 est à tout point de vue une réussite, par la qualité de son organisation, par l'accueil que nous avons reçu, la qualité' des présentations, par une participation importante de nos membres, en particulier des patients, tout ceci dans une ambiance chaleureuse et conviviale. Elle a aussi été marquée par la satisfaction exprimée du travail de l'association par ceux qui nous rejoignaient pour la première fois ou revenaient après quelques années d'absence, ce qui nous encourage mais surtout doit nous pousser à aller plus vite, plus loin, car l'essentiel reste à gagner.

Le message de 2008 était : « Aller vers l'impossible ». Cette année, il se décline en «Poursuivre le combat sans faiblir» et «Autour d'une Mucoforce». Ce vocabulaire combatif détermine-t-il notre action ?

Mon message traduit ce que nous vivons et les orientations que nous devons prendre pour réussir. L'impossible est sans doute à notre portée, mais pour l'atteindre il faut sans faiblir poursuivre le combat. Car il s'agit bien d'un combat que nous menons tous contre un même ennemi : la mucoviscidose, ennemie qui nous fait tant de mal depuis trop longtemps et qu'il nous faut vaincre. Comme il résiste, il faut employer des moyens qui relèvent de ceux d'une guerre : lever des armées, trouver des fonds, se forger des armes, combattre et vaincre. Cet esprit combatif s'impose car notre énergie bouscule les défenses les plus dures. Toutes nos actions sont marquées par notre détermination à les mener sans faiblesse et sans concession.

La vie et sa qualité encadrent votre rapport d'orientation. Que reste-t-il à faire pour que ces objectifs s'inscrivent au cœur de la mission de l'association ?

Continuer à ne pas séparer les deux et améliorer de pair qualité des soins et qualité de vie. Il nous faut aller plus loin, inventer un «coaching» de la mucoviscidose pour que chaque patient trouve un mode de vie qui l'aide au mieux dans son quotidien, lui permette de développer son potentiel et de s'épanouir autant que possible. L'éducation thérapeutique est une première étape, mais doit être suivie maintenant d'autres approches comme une démarche qualité dans les CRCM et la formalisation de ce «coaching muco» à mettre en place. La vie avec la mucoviscidose n'aura jamais un goût de miel, mais elle peut être plus longue, plus douce, moins amère.

Parmi les grandes actions définies par le séminaire du conseil d'administration de janvier et portées par le rapport d'orientation, lesquelles peuvent être mises en place dès 2009 ?

La mucoviscidose reste la mucoviscidose, elle cogne fort et souvent. L'action prioritaire reste la poursuite de la recherche doublée d'une amélioration de la qualité des soins et de la qualité de vie. Ce qui est nouveau et qui va nous permettre d'accélérer, c'est la forte affirmation du conseil d'administration de mettre au centre du ring cette force qui est devenue la nôtre et qui nous permet, dans la lutte contre la mucoviscidose d'être le partenaire incontournable, l'acteur informé, proactif et anticipateur. Les chantiers sont nombreux et les calendriers serrés. Dès cette année, nous allons nous atteler à l'écriture d'un plan d'action pluriannuel tout en poursuivant les actions engagées : plate-forme de recherche clinique, recherche en matière de transplantation pulmonaire, découverte de nouvelles molécules, engagement d'une démarche de qualité de soins, poursuite de l'approche médico-sociale entreprise, voilà quelques exemples...

Sur quelles actions gouvernementales l'association doit-elle exercer plus particulièrement sa vigilance ?

Le gouvernement en tant que tel ne s'occupe pas beaucoup de nous. Il nous faut l'inciter à le faire ! Certaines de ses décisions peuvent nous être délétères. Nous devons par exemple veiller à ce que les futures Agences régionales de santé (ARS) prennent bien en charge l'organisation et la qualité des soins pour les maladies rares, donc pour la mucoviscidose. Pour ce faire, nous travaillons à une proposition d'amendement à la loi HPST (loi Hôpital Patients Santé et Territoires) que nous avons déposée pour la discussion de la loi au Sénat. De la même façon, une action vigoureuse est engagée avec le ministère de la Santé pour que l'évolution à donner aux CRCM se traduise par une amélioration et non une dégradation de la situation actuelle. Il va falloir peser de tout notre poids sur nos représentants auprès du gouvernement et des parlementaires pour qu'il en soit ainsi.

Tout est combat dons notre association ! Heureusement, il y a beaucoup de solidarité autour de nous.

La Virade de l’espoir 2009 est en préparation.

Nous recherchons des sponsors afin de pouvoir mettre en place les nombreuses attractions que nous proposerons le dimanche 27 septembre à la salle polyvalente de Lieusaint (77127).

N’hésitez pas à nous contacter ou à laisser un message afin d’apporter une idée ou une réflexion qui pourrait améliorer notre organisation.

Pour l’instant nous reportons le même schéma que les années précédentes :

- Jeux gonflables, stands kermesse, démonstrations sportives, animations divers en cours d’élaboration, restauration...

- Grandes randonnées de 6 et 15 kms organisées par l’association « Rando-Campagnardes »

- Concours de pêche organisé par l’association « Le Gardon de Lieusaint »

Vous voulez nous aider, laissez vos coordonnées et nous vous contacterons.

Seul on ne peut rien, ensemble tout est possible !

Prochaine réunion de l’asso, mardi 7 avril 20h30, maison des associations de Lieusaint (derrière la ludothèque). Adhérents ou non, venir n’engage à rien.

Le dimanche 15 mars, sur l’invitation du Cyclo Club de Combs-la-Ville, nous avons tenu un stand d’informations sur la mucoviscidose pendant le déroulement des Randonnées de Printemps organisées par le club Combs-la-Villais.

La bonne idée a été d’afficher la possibilité de faire un don au profit de la lutte contre la muco sur les bulletins d’inscriptions. C’est 91 euros qui ont ainsi été collectés directement par le club. Au total 132,50 € ont ainsi été collectés en ce dimanche ensoleillé.

Un grand merci à Michel Braas pour son invitation ainsi qu’à l’ensemble des bénévoles du Cyclo Club de Combs-la-Ville pour leur sympathie, leur savoir vivre et pour leur travail d’organisation impeccable.

A l’année prochaine…

Loto pour une bonne cause.
Voilà le titre de l’article paru dans « La République de Seine et Marne ».

Le 7 février 2009, l’association « Sun Rise » a organisé un loto au profit de « Vaincre la Mucoviscidose ». Une salle comble, une fête réussie, une superbe soirée d’espoir autant pour les participants que pour les organisatrices.

Nous sommes heureux de cette collaboration avec Aline, Coralie et Christelle qui s’est investie complètement pour faire de cette soirée un bel événement réussi.

Le montant total collecté s’élève à près de 3200€ !!

Un grand merci aux commerçants de Pringy et à la Municipalité pour l’aide apportée. Merci aux participants pour leur générosité et un immense MERCI aux bénévoles qui ont été mis à contribution une nouvelle fois pour assurer le succès de cette soirée.

Toute l’équipe de Vaincre la MucoSénart.

Regardez l’album photos (colonne de gauche) !!